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来源：天天好彩2023-06-04 17:48

7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者王卡拉

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东西问·人物丨杨念群：贯通性地理解这片土地和这个民族******

　　中新社北京12月17日电题：杨念群：贯通性地理解这片土地和这个民族

　　《中国新闻周刊》记者徐鹏远

　　在一些学界同仁的称呼中，中国人民大学清史研究所教授杨念群有时会被唤作“杨公子”。

　　这一雅号源于其名望显赫的家世。他的父亲是石化领域的知名专家，母亲是北大地理学教授；祖父杨公庶是留德化学博士，曾跟随张治中参与过国共和谈，祖母乐曼雍是同仁堂乐氏家族的三小姐；外公吴鲁强是麻省理工的化学博士，外婆梁思庄是著名图书馆学家。倘若把家族的范围再扩大一点，钱锺书和杨绛的外甥女是他的大伯母，梁思成、林徽因是他的舅公舅婆……当然族谱中最闪耀的两个名字，无疑还是他的曾祖杨度和曾外祖梁启超。

　　杨念群有意与先人拉开距离，不过，家族基因有时还是会在他身上流露出些许痕迹。他自幼不缺书读，不仅祖父有藏书，周围的邻居都是大学者，每家的书房都是他的阅览室。在漫无边际的阅读中，他不知不觉地培养起了对文史的嗜好。而在治学路径的自我构建上，杨念群的“野心”更是颇有杨、梁的气魄。他想展现出一个全景式的中国历史，贯通性地理解这片土地和这个民族的前世今生、悲喜命运。

杨念群。受访者供图

　　重建一种“眼光向上”的视角

　　中国新闻周刊：先请你介绍一下《“天命”如何转移：清朝“大一统”观的形成与实践》这部新作品的缘起。

　　杨念群：以往二十年，大家都在谈论西方社会科学方法对中国研究的支配性作用，以及社会科学如何本土化的问题。但我认为，社会科学方法既然来自西方，就很难在中国本土化。如果要摆脱学界“言必称希腊”的困境，只有一个办法，那就是在中国历史内部重新发现一些传统遗留下来的概念，加以重新解读，激活其中所隐藏的价值。

　　还有一个原因，就是需要反思近些年“概念史”兴起的意义。概念史方法给我的启发是，能不能在中国经典文本中发掘一些本来习以为常的概念，把它放在历史脉络里重新解释。比如“大一统”，一般人可能仅仅把它的内涵单纯理解为疆域广大、人口众多，但实际上这是传统政治表述体系中最关键的概念，与许多其他概念密切相关，不能割裂开来单独理解。

　　中国古代强调历史处于不断循环之中，受近代西方思想影响，我们总是批判这种循环论是一种保守落后的思维方式，却没有认真反思为什么中国人会这样思考问题。其实古人讲循环，不是简单地主张回到过去，而是希望以历史经验为根据，寻找突破现实困境的路径。

　　另外，这本书还出于对史学界研究现状的思考。20世纪90年代以来，史学界掀起了一股追求“眼光向下”的热潮，突出底层民众生活与价值观的重要性。社会史倡导下的乡村基层研究迅速成为主流，原本在历史研究版图中占优势地位的政治史反而被边缘化了。因此，我更关心上层政治思维的形成过程。我试图重建一种“眼光向上”的视角，回到上层制度和执行者的层面去理解中国政治的运作逻辑。

《“天命”如何转移：清朝“大一统”观的形成与实践》

　　中国新闻周刊：近二十年左右，“何为中国”似乎成为中国史学界的一个重要话题。你的这本书算是这个大的潮流里的一个产物吗？或者说是对学界关于“何为中国”问题讨论的某种回应？

　　杨念群：当然可归于“何为中国”这个话题范围之内，但在具体内容上并不限于对“中国”问题的讨论，而是想尽量有所区别。

　　我一直认为，“中国”这个概念可以作为一个重要的问题出发点。但历史上“中国”内涵不断发生变动，不太容易清晰地加以界定。我们现在把它当作一个讨论对象，常常是建立在“中国”已经成为现代民族国家的基础之上的，然后再从此往前推导，好像古人也在热衷于频繁使用这个概念。其实对“中国”的使用，历朝历代均不相同。

　　比如宋明士人使用“中国”的频率相对高一些，因为有利于和辽金元这些非华夏族群做对比，彰显汉人文化的优势。但清朝相对就不太喜欢用。

　　近些年学界也兴起了“从周边看中国”的热潮，主张从邻近国家和东亚视角描述定位“中国”。这个角度确实有它的价值和贡献，但我感到困惑的是，只从外部看“中国”，并不意味着能取代对中国内部核心历史的认识。因此，我还是主张从内部视角去观察“中国”观念的演变，但不应局限于对“中国”本身的理解，而是应该把“中国”和其他概念关联起来进行考察。

2022年12月，黄河壶口瀑布。吕桂明摄

　　中国新闻周刊：这本书的前言中你提出了一个问题，“清代‘大一统’观念不但营造出清朝上层政治秩序和地方治理模式，而且也形塑着中国人的日常心理状态。这种影响虽然经过晚清革命的强烈冲击，却至今犹存不灭。令人深思的是，为什么只有‘大一统’具有如此超强的制度、身体和心理规训能力？而其他的思想观念却没有或者只具备相对孱弱的规范力？”这个问题你有答案吗？

　　杨念群：第一，中国历史传统自古就特别强调礼仪秩序的核心规范作用，每个人都是这个完整秩序的组成部分，“个人”必须融入一个统一的组织框架里才能受到保护，获得某种安全感，“个人”价值只有源自集体行为的逻辑才能展现出价值，这就为“大一统”观念提供了一个基本制度前提。第二，中国古代王朝通过对疆域的扩张和维护，建立起了对世界的想象。“大一统”就是为这个想象如何落地为实践过程而设计的一套观念，包括理论与行动两个层次的表述和实实在在的操作程序。当然，除了“大一统”外，其他概念可能也在发挥着各自的作用。比如“天下”也是被频繁使用的一个概念，但它更像是一个理想设计方案，或者接近一个哲学理念，至于到底怎么落实，始终众说纷纭，语焉不详。第三，古代“大一统”观从形式上具有开疆拓土的征服气象，清朝的“大一统”观及其实践又创造出了“多民族共同体”的新面相，完全区别于以往王朝对民族关系的认识。当近代中国面临外来侵略时，“大一统”观很容易与现代民族主义结合在一起，成为抵御外侮的思想来源和动力。

游客在北京参观故宫博物院。杜建坡摄

　　更关注中国历史上政治运行的特征

　　中国新闻周刊：你所涉及的历史和主题、研究方法都是不一样的。这似乎是你的一个特点，你的学术轨迹和研究领域通常很难被归类。很多学者都会多向地延伸自己的研究触角，但总有一个贯穿的学术抱负或者所谓的“母题”。你的“母题”是什么？

　　杨念群：我理解你说的“母题”的意思是，当观察某个对象时始终会指向一个中心目标。如果说有什么“母题”的话，那就是我更关注中国历史上政治运行的特征，总是尝试把各种历史现象放到一个政治脉络里面去思考。说得更直接一点，我始终关心的是中国人是怎么成为“政治动物”的。

　　中国人自古就好讲政治，甚至史书都是为了表达某种政治意图而撰写，一切社会或文化现象也都围绕政治过程展开。即使我们做社会史文化史研究，也要考虑其背后的政治目的到底是什么，而不能把它们切割开来单独观察。目前的历史研究总是人为地划分出“政治史”“经济史”“社会史”“文化史”等类别，明显是受到社会科学专门化训练的影响，其实古人不是这么观察历史的，中国古人基本上把历史现象一律当作一种广义的“政治”行为。至少“政治”作为“母题”，具有聚拢其他“主题”的典范作用。表现方式也是有“实”有“虚”，“实”的方面指的是那些具体采取的行动，“虚”的方面是一些隐喻式的表达。

　　真正要了解中国历史的走势，不能把什么都看得太实，应该发挥想象力，更要重视那些看起来比较“虚”的部分。从某种角度说，历史是人的主观性表现，如果都做成考据那种太实的东西，也许只能揭示历史的表层现象，却展现不出深层结构。研究历史可以运用不同方法，从各个角度多向展开，但要想确定一个“母题”，就必须适当拉长时间，目光不能总是盯着一个点或一个时期，而是要寻找不同时段的历史如何连贯创造出的一个或数个主题，然后提供一个合理解释。对历史贯通性的理解是把握研究“母题”的一个基本要求。(完)

　　（文图：赵筱尘巫邓炎）

[责编：天天中]

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